…так называемых болезнях-сиротах

 

В последние годы все большее внимание мирового медицинского сообщества привлекают редкие или редчайшие болезни, причины и патогенез которых слабо изучены, а методы лечения мало разработаны — это болезни-сироты и сиротские лекарства.

К числу редких относят врожденные (наследственные) или приобретенные заболевания, частота которых не превышает определенной цифры, установленной законодательно. Например, в странах Европейского союза она составляет не более 5 случаев заболеваний на 10 000 пациентов.

 

К «болезням-сиротам» привлечено внимание медиков различных специальностей в связи с тенденцией к  увеличению их числа, отсутствием своевременных методов диагностики и  лечения и, что самое главное, их неизлечимостью.
Впервые термин «орфанные» (сиротские) применительно к болезням и  лекарствам был употреблен в США в 1983 г., когда был принят законодательный акт «Orphan Drug Act». (РЕМЕДИУМ)